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导读 研究确定了治疗这种致命疾病根本原因的有希望的新目标。每年有超过 5,000 人被诊断患有 ALS(肌萎缩侧索硬化症),这是一种致命的神经退行...研究确定了治疗这种致命疾病根本原因的有希望的新目标。
每年有超过 5,000 人被诊断患有 ALS(肌萎缩侧索硬化症),这是一种致命的神经退行性疾病,会攻击大脑和脊髓的神经细胞,逐渐剥夺人们说话、移动、进食和呼吸的能力。
迄今为止,只有少数药物可以适度减缓其进展。没有治愈方法。
但科罗拉多大学博尔德分校的研究人员发现了这种疾病的一个令人惊讶的新参与者——一种古老的病样蛋白质,但矛盾的是,它最出名的是它在促进胎盘发育中的重要作用。
“我们的研究表明,当这种被称为 PEG10 的奇怪蛋白质在神经组织中高水平存在时,它会改变细胞行为,从而导致 ALS,”生物化学系助理教授、资深作者 Alexandra Whiteley 说。
“......我们可能有一个治疗 ALS 的新目标......对于一种可怕的疾病,没有有效的治疗方法可以将寿命延长几个月以上,这可能是巨大的。” ——亚历山德拉·怀特利 图片来源:科罗拉多大学博尔德分校
在 ALS 协会、美国国立卫生研究院和科罗拉多大学博尔德分校风险投资伙伴的资助下,她的实验室目前正在努力了解所涉及的分子途径,并寻找抑制流氓蛋白的方法。
“现在还处于早期阶段,但希望这可能会带来一种全新的潜在疗法,以解决这种疾病的根本原因。”